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最新攻略|留美博士教你如何参加美国麻省总医院渐冻人症临床试验

    本人国内临床医学毕业,协和医科大学药理学博士,在美国工作学习十多年。近几年,在中美医疗健康咨询行业工作,协调过上百例以上的中国患者的远程会诊,包括视频会诊、书面会诊、病理会诊等,会诊美国医生均为美国排名前五的顶级综合医院,或者是癌症排名名列前茅的医院。我也有幸参与服务过几十位赴美就医的患者,因此对中美医疗的优劣和差异化都有切身的体会和认识。我曾经在网上视频介绍过赴美就医的注意事项,也写过赴美临床试验--要不要做“小白鼠”等短文来介绍临床试验。

  最近服务过的一位湖南省的渐冻人肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)的客户交流时,他希望结合他赴美参加临床试验的经历,我能写一篇介绍赴美参加ALS临床试验的文章,为有意向赴美参加ALS临床试验的病人提供一些指导和帮助。这位患者的家族遗传表型特别突出,大家族中多位兄弟姐妹均在30岁左右去世,所以这一大家族在世界各地积极寻找ALS最新最有效的治疗方法和进展。他相信其他同样疾病的患者也同样为求医问药不辞劳苦而奔波。

  肌萎缩性脊髓侧索硬化症是一种运动神经元病,也是四大常见的神经退行性疾病之一(其它三种为亨廷顿氏病、老年性痴呆症、帕金森氏病)。ALS也被成为渐冻人症,是一种渐进且致命的神经退行性疾病。本病发病率约5人/10万,男女患者之比约 3:1。 约10%的患者有家族遗传史,其遗传方式可以是常染色体显性或隐性。肌萎缩侧索硬化的病因至今不明。20%的病例可能与遗传及基因缺陷有关。

  另外有部分环境因素,如重金属铝中毒等,都可能造成运动神经元损害。ALS临床表现早期症状轻微,易与其他疾病混淆。患者可能只是感到有一些无力、容易疲劳等一些症状,渐渐进展为全身肌肉萎缩和吞咽困难,最后产生呼吸衰竭。患者从发病到死亡的平均生存期为3至4年。只有10%的患者生存期超过十年,大多患者死于呼吸衰竭。

  下面我就以渐冻人症为例,详细介绍一下如何来美国马萨诸塞州麻省总医院参加ALS临床试验。主要分以下几个步骤:

  1. 如何查询美国最新的ALS临床试验?

  2. 确认临床试验在哪个医院进行?病人是否符合要求?

  3. 核实临床试验后如何联系?

  4. 临床试验需要准备的材料?

  参考临床试验的项目介绍,绝大多数美国的临床试验都不限制病人国籍,所以如果符合入选条件,中国的患者是可以参加在美国进行的临床试验的。另外,临床试验的患者有可能被分到对照组(治疗方案是目前临床经验证明疗效最好的标准方案,但不是正在研究的新药),这是由临床试验特性决定的。因为很多临床试验是随机双盲临床试验,甚至临床试验的部分医生和护士都不知道具体的病人是否服用的是正在测试的药物。最后,分析临床试验结果的时候,具体每一个病人的分组才会真相大白,目的是为了尽可能排除各种临床的人为主观偏差。

  为了便于的讲解,我以这位湖南患者的经历为例,讲述一下这位患者赴麻省总医院参加临床试验的过程。

  第一步,找到合适的临床实验

  在地址栏输入网址 https://clinicaltrials.gov/ct2/search/advanced, 这是最权威最全面的临床试验库的高级搜索栏,在“Search Terms ” (搜索关键词)里面输入“ALS (Amyotrophic Lateral Sclerosis)” (肌萎缩性侧索硬化症),然后在“Recruitment" (招募状态)里面选择”recruiting“ (正在招募),Eligibility Criteria (符合条件),选择年龄(18-64岁),Sex(性别)选择 all(所有)。然后点击”search“(搜索)。

  (图1) 在临床试验数据库高级搜索选项

  现在搜索你会发现有55个结果,这就是目前所有在进行的和肌萎缩性侧索硬化症的临床试验,这是全世界的数据,不只是美国。如果有必要和兴趣,大家可以一个一个地看。如果我们把country(国家)选为美国,State(州)选为麻塞诸塞州,临床实验的选择就变为7个了。

  高级搜索项里还有很多的限制条件,我们限制条件越多,可以查到的临床试验就越少。假设我们有一些背景知识,想看一下药物BIIB067的临床试验,那么在搜索的时候就可以用” BIIB067"作为搜索关键词之一。该临床试验为, An Efficacy, Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics Study of BIIB067 in Adults With Inherited Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS),这个临床试验是用BIIB067来治疗肌萎缩性侧索硬化症,该临床试验由Biogen(生化基因)公司进行,编号为NCT02623699。下面的介绍,我们以这个临床试验为例。

  第二步:查询目标临床试验的要求

  在锁定了感兴趣的临床试验以后,把刚才的网页往下拉,会有临床试验的具体信息,前面是实验目的,实验设计等,这些对我们来说不太重要,首先重点对中国患者最重要的中间部分:“Eligibility” (合格的条件),这里详细记录了加入这个临床实验需要的条件,例如:

  针对NCT02623699这个例子,对参加其中A组和B组需要的条件,第一个是:

  Weakness attributable to ALS and documented SOD1 mutation at Screening Visit 2

  在第二次筛选时患者呈现肌萎缩性侧索硬化症导致的虚弱和有证实的超氧化物歧化酶1的基因突变。

  其他的入选条件可以参照网站的文字说明。

  同时也指出了不能加入这个临床试验的情况, 例如第一条:

  History of or positive test result for human immunodeficiency virus.

  具有人类免疫缺陷的感染病史或者病毒检测阳性

  其他的排除条件可以参照网站的文字说明,再次不做详细介绍。

  注意这个临床试验也在法国、加拿大等国家开展,在美国开展的这个临床试验并没有说只有美国人能参加,具有了解,很少有临床试验限定病人的国籍。那么根据这些条件,中国的这个晚期肌萎缩性侧索硬化症病人应该是符合条件,来加入这个临床试验的。

  第三步:查询临床试验进行的地点和联系方式

  现在我们确定符合加入临床试验的条件了,下一步呢?找医院和做这个临床试验的医生。在刚才实验要求的部分继续往下就是”Contacts and Locations“ (联系和试验地点),你可以看到这个临床实验一共在21不同的国家或美国的不同州同时进行,例如德国,比利时,日本等国家,可惜没有中国。

  假设病人想多了解一下麻省总医院的这个临床试验的情况,那么现在有两个选择,第一个是联系麻省总医院的国际部,第二个选择是直接联系负责这个临床试验的医生。

  第四步:和医院国际部合作,准备英文病历和知情同意书 (Informed Consent Form)

  要想加入临床试验,对患者来说,第一步就是看自己是否符合参加该临床试验的条件。刚才提到,根据详细的病历记录,这位肌萎缩性侧索硬化症病人应该是符合NCT02623699临床试验条件的,但是最终的决定权还是在负责此临床试验的医生。他们的判断依据之一就是病人以往的详细病历。病人的病历翻译非常关键,要求非常准确,所以这一步需要专业人士进行。面诊也是必须的。

  如果一切顺利,医生觉得病人符合条件,可以考虑加入临床试验,是不是就可以了呢?还不行。进入临床试验还需要开展试验的医院和开展试验的药厂同意。为了让这两方同意,患者需要签授知情同意书(Consent Form)。参加任何的临床试验都有一个特别制订的授权书,这个一般非常长,详细阐述了试验相关的各种细节,包括风险。病人需要仔细阅读这个文件,然后签字,表示自己理解了所有相关的信息。只有签署了这个文件,医院和药厂才会同意病人加入该临床试验。

  美国法律规定病人必须能完全理解授权书的内容,而美国临床实验的授权书全是英文!所以,对中国病人来说,除非能流利阅读英文,要不然都需要先把授权书翻译成中文,病人阅读并签字,然后再把签字的中文授权书翻译回英文,并由医院和药厂找独立第三方公司,确认原版英文授权书,病人看的中文授权书,和中文签字后翻译回的英文授权书三份文件完全一致,才算结束。授权书的双向翻译,也需要专业机构来进行。

  第五步:准备押金,签证材料

  对于国际病人,因为没有美国医疗保险,所以必须先交部分押金,才能来美国医院治疗。美国看病没有保险非常昂贵。对于参与临床试验的患者来说,一个巨大好处是药物都是免费的,可以省很多钱,但是对国际病人来说其他的费用还是很高的,所以患者及家属要综合考虑自己的经济情况来做决策。

  收到押金和其他材料以后,医院的国际部会开具申请美国签证需要的证明,病人拿着材料就可以去大使馆签证了,最近的美国签证是十年往返,以后这一步对很多人应该不再这么麻烦了。

  第六步:进行赴美的各项准备工作

  拿到签证以后,当然就是要具体准备来美国的各种事项了。病人赴美签证一般都可以携带一到两名家属。在美国病人的治疗一般都不长期住院,很多病人就是在医院治疗完了以后就回家呆着,所以需要租一个医院附近的临时住所。宾馆一般偏贵,网上查询爱彼迎的房间,求助像麻省医疗国际这样的中美医疗的咨询服务机构,也可以找当地出租房屋结构。美国医院国际部一般会提供就诊时的双语翻译。

  总结:总之,来美国加入临床试验对部分中国病人来说是合法可行的一条人生希望之旅,患者有条件的话应该考虑。因为最近正好有3个客户正在美国的波士顿和休斯顿参加临床试验,所以我决定专门写这篇文章,希望对中国病人和家属有帮助。

  读者可以看出来,最难的一步是跟踪临床进展并找到最适合病人的临床试验,这个需要深厚的医学和生物学背景,需要专业的服务结构来负责。

  相信很多人都知道,最新的药物、最新的治疗方案往往都在临床试验当中,而每一个新药也都要经过临床试验的检验才能够获批上市,临床试验中往往有不少比已经获批的疗法效果更好的药物。

  在西方发达国家,多种平台、途径使临床试验对于患者来说并不陌生,但国内目前还缺乏一个信息来源可靠且能够使患者便捷获取最新临床试验的平台。

  麻省医疗国际旨在搭建一条连接患者与临床试验的桥梁,为患者匹配临床试验,为临床试验招募患者。

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