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第四款“渐冻人”药物!美国FDA批准Exservan(利鲁唑口腔膜剂),治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)

  近日,利鲁唑口腔膜剂Exservan比原计划提前一周获得了美国FDA批准,该药用于肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者的治疗。此前,Exservan已被FDA授予了孤儿药资格(ODD)。

  孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

  肌萎缩侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis,简称ALS),俗称渐冻人症,这是一种不可逆的致死性运动神经元病,主要症状为四肢和躯干肌肉表现进行性加重的肌肉无力和萎缩,逐渐失去运动功能,像被“冻住”一般,所以俗称“渐冻人”。该病一般进展迅速,半数以上患者确诊后平均生存时间为3-5年,最后多死于呼吸肌无力导致的呼吸衰竭。据估计,ALS在全球范围内的发病率约为十万分之二。尽管大约5%-10%的病例与遗传有关,但ALS的病因至今不明,可能涉及遗传和环境因素。目前已上市的药物仅能延缓病情进展,还没有能够治愈ALS的药物。

  Exservan是一种利鲁唑口腔膜剂(riluzole),利鲁唑是FDA批准的第一款治疗ALS的药物,片剂产品于1995年上市,用于推迟患者的呼吸机依赖。迄今为止,共有4款药物获得FDA批准治疗ALS,其中3款为不同剂型的利鲁唑产品:Exservan(利鲁唑口腔膜剂)、Rilutek(利鲁唑片剂)、Tiglutik(利鲁唑混悬剂)、Radicava(edaravone,依达拉奉静脉注射液)。

  上述4款药物中,来自三菱田边的Radicava于2017年获得FDA批准,是该机构在过去22年来批准的第一种ALS新药。Radicava的活性药物成分edaravone(依达拉奉)是一种自由基清除剂,被认为能够缓解氧化应激的影响,而这可能是ALS发病和病情发展的关键因素。edaravone的抗氧化作用被认为能够为神经系统提供神经保护性支持,潜在延缓疾病发展或限制额外伤害。

  在中国,Radicava于今年7月底获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。值得注意的是,该药从获得优先审评到获批只用了不到两个月的时间。据估计,中国有多达3万人受到ALS的影响。(生物谷Bioon.com)

  原文出处:Aquestive Therapeutics Receives FDA Approval for Exservan™ (riluzole) Oral Film

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